自從30年前人類向癌症宣戰後，至今已獲得幾項重要斬獲：例如某些兒童癌症，過去一旦診斷出來就等於宣判死刑，現在則有85%的病童可存活下來；還有些新開發的藥物可以控制癌症，延長患者生命，像是2001年核准的基利克（Gleevec），可用來治療慢性骨髓性白血症（CML）。基利克的臨床治療效果極為成功，許多服用基利克的癌症病患，現在病情都處於緩解狀態；但有強烈證據顯示，這些病患並未完全痊癒，他們體內仍有一群惡性細胞尚未被殲滅。

傳統看法是：只要人體內殘留任何癌細胞，癌症就可能復發，因此目前大部份的治療策略，都是殺死越多癌細胞越好。但是這種處理方式並不一定成功，尤其是罹患最常見的惡性實心腫瘤、且病程較後期的患者，預後通常都不佳。

此外，我們現在也知道，對於CML和其他少數癌症，只有當中極小比率的腫瘤細胞能造成新的癌組織；若想根除癌症，針對這些特定細胞將會更有效，因為它們才是促成新癌細胞生長的禍首，也很可能是腫瘤惡化的根源。這些細胞就是癌症幹細胞。一般相信，癌症幹細胞原本是正常的幹細胞，或者是由幹細胞分生出來、尚不成熟的前驅細胞，之後才轉形成癌細胞。

「癌症是由一小群惡性幹細胞所造成」的這個概念並不算新。一般認為，幹細胞的研究，正式開始於1950和1960年代的實心腫瘤和血液癌症研究；我們對健康組織生長發育的認識，有許多就是觀察這些過程出錯的結果而得來。

到了今日，幹細胞研究更有助於我們了解癌症。過去50年來，科學家對於調控正常幹細胞表現及其衍生子代的機制，已有詳盡的認識。這些知識讓科學家發現到，腫瘤內的癌細胞也有著類似的層級結構，為幹細胞引發癌症的理論提供了支持證據。要成功斬除癌症幹細胞，首先我們需要了解一個正常的幹細胞是怎麼變壞的。

層級行為

人體是個高度區劃的系統，由獨立的器官和組織所構成，它們各自擔負不同的重要功能，而維續了生命。然而構成組織和器官的細胞，壽命通常並不長：今天覆蓋在我們身體外層的皮膚，和一個月前的皮膚並不相同，因為表層的皮膚細胞會不斷脫落，由下層細胞取代；腸道的內襯細胞數週就更新一次；具凝血功能的血小板生命週期只有10天。

我們全身上下都有同一套機制，來維持各組織中運作細胞的數目；事實上，所有複雜生物體內都保存了相同的這套機制。它的核心是一小群長壽的幹細胞，可以像工廠般源源生產具功能的細胞。製造過程中，每一步驟都有嚴格的組織和調控，讓幹細胞的子代一代比一代特化。

要解說這套機制，最佳範例就是血液細胞和免疫細胞所屬的造血家族。所有血液和淋巴液中的功能性細胞，全都衍生自骨髓內的造血幹細胞。在成人骨髓細胞中，造血幹細胞佔不到0.01%，然而這些稀有的細胞卻能形成多種中度分化的前驅細胞，這些前驅細胞又經過數個階段的分裂和分化，製造出多種成熟的功能性細胞，類別涵蓋可防禦感染的細胞，以及攜帶氧氣至各組織的細胞。當細胞具備了最終的特定功能時，它也失去了所有增生或改變指定功能的能力，我們稱這樣的狀態為終末分化。

在製造功能性細胞的過程中，幹細胞卻可利用獨特的自我更新能力，始終保持在未分化狀態：在形成新組織細胞的第一步，幹細胞會分裂成兩個細胞，其中一個子細胞仍維持幹細胞的身份，讓幹細胞總數保持固定，另一個子細胞則走向特化之路，產生前驅細胞繼續分裂繁殖，來因應生物體的需求，快速增生特定的造血細胞類型。

經由自我更新來再造自己，是界定幹細胞最重要的特性，它讓幹細胞具備不朽的壽命和無限繁殖的潛能。相對的，前驅細胞在繁殖時也有一定程度的自我更新能力，但它們會受到內部計算機制的限制，只能進行一定次數的細胞分裂。而隨著前驅細胞子代的分化程度越來越高，其增殖能力則遞減。

這項特性的實質意義，可從移植造血幹細胞或其子代細胞的實驗觀察出來。科學家先以放射線摧毀小鼠的骨髓造血系統，再將前驅細胞或造血幹細胞移植入這些小鼠的骨髓。植入的前驅細胞雖可繁殖，並暫時恢復造血功能，但在4~8週後，這些細胞就全死了。但若移植的是造血幹細胞，則一次手術即能恢復小鼠終生受用的整個造血系統。