基因療法的悲劇-科學人雜誌
科學人新聞

基因療法的悲劇

2009/09/29 溫納(Melinda Wenner)
從基因療法首次引起的死亡案例中,科學家學到了什麼?

重點提要

從基因療法首次引起的死亡案例中,科學家學到了什麼?
10年前的9月,來自美國亞利桑那州、18歲的基爾辛格(Jesse Gelsinger)在賓州大學接受基因療法人體試驗後,死於多重器官衰竭,也讓以正常基因來治癒遺傳缺陷的目標功虧一簣。現在賓州大學轉譯研究實驗室的會議室仍放滿了讓人想起那個試驗的擺設書架上有《建立公眾信任》與《實驗室裡的生物安全》等書籍,而寫在白板上的“IL-6”與“TNF-α” ,正是基爾辛格體內失控驟增而致命的免疫因子。毫不令人意外,這個臨床試驗戲劇性改變了基因療法的前景,醫學遺傳學家威爾森(JamesM. Wilson)的研究生涯同時也因此改變,他是賓州大學進行該試驗的人體基因治療研究所所長。美國食品及藥物管理局(FDA)禁止該機構繼續進行人體試驗後,威爾森也離開那個已經廢除的研究單位(不過他還是繼續在賓州大學從事研究工作)。直到2005年他才再度成為公眾焦點,那時有關單位宣佈他可以在特定人員監督下進行臨床試驗,不過五年內不得擔任臨床試驗的主持人,並且要他寫出從該事件學到的教訓,他於今年4月發表在《分子遺傳學與代謝》。之後,他開始在大學裡講授臨床科學家謹慎執行試驗的重要性,特別是在幹細胞領域,如今它已經取代過去基因療...

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